Publié le 17 novembre 2025 Mis à jour le 17 novembre 2025
DIU Maladies Rares : Comprendre les particularités de la conception et de la conduite d’un essai thérapeutique
Objectifs
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Savoir comment construire et mener un essai thérapeutique pour les maladies rares
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Connaître l’environnement des maladies rares et des essais thérapeutiques
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Savoir analyser et critiquer un protocole
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Connaître les méthodologies et outils utiles (types d’essai, outils statistiques, etc.) pour la construction d’un essai
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Comprendre les étapes qui mènent de la recherche fondamentale à la recherche clinique
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Connaître les bases règlementaires liées aux essais thérapeutiques dans les MR (autorisation, enregistrement, surveillance) et les spécificités pédiatriques
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Être sensibilisé au financement (budget) pour la conduite d’un essai clinique
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Connaître les outils pour l’évaluation médico-économique (viabilité clinique et économique)
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Être sensibilisé au repositionnement de médicament dans les MR
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Être sensibilisé à la dimension éthique et sociétale liée à la recherche sur les MR, (essais pédiatriques, coût d’un médicament, etc.)
Pré-programme
Module e-learning 1 : Les bases fondamentales (à partir de début oct. 2025)
Module présentiel 1 : Concept de l’essai thérapeutique en maladies rares (Lyon – 4 et 5 novembre 2025)
Module e-learning 2 : Recherche translationnelle : du développement pré-clinique aux essais thérapeutiques (nov. 2025 – à titre indicatif)
Séance interactive pour répondre aux questions (17-19h) : 10 décembre 2025
Module e-learning 3 : Bases réglementaires spécifiques aux essais thérapeutiques en maladies rares (dec 2025 – à titre indicatif)
Séance interactive pour répondre aux questions (17-19h): fin janv 2026
Module e-learning 4 : Evaluations de la viabilité clinique et économique d’un projet médicament rares (fev. 2026 – à titre indicatif)
Séance interactive pour répondre aux questions (17-19h) : début mars 2026
Module présentiel 2 : Cycle de vie de l’essai thérapeutique en maladies rares (Focus des 23 FSMR) (Lille – 18 au 20 mars 2026)
Module présentiel 3 : Enjeux éthiques et sociétaux (Dijon – 11 au 13 mai 2026)
Module présentiel 4 : Analyse de cas pratiques et validation des acquis (Lyon – 16 juin 2026)
Conditions générales
Validation du DIU:
– La participation à l’ensemble des enseignements est obligatoire (aux séminaires et séances interactives);
– QCM de validation pour chaque modules de e-learning;
– Exposé oral suite à une session de travaux pratiques de validation des acquis.
Tarifs :
– Droits pédagogiques : formation continue (1300 euros), formation initiale (500 euros)
– Droits administratifs : selon les tarifs définis annuellement par le CA de l’Université / le Ministère
Des questions ?
Contact : Julia Berthod
Informations pratiques
Pré-inscription
Du 31/05/2025 au 10/10/2025
Les candidatures pour bénéficier d’un financement seront clôturées le 24 octobre 2025. Pour plus d’informations et candidater cliquez ici.
Modalités
– 105 heures d’enseignements, réparties sur une année universitaire
– 4 modules en e-learning (entre octobre 2024 et mars 2025)
– 4 modules en présentiel
Public visé
– Médecins, pharmaciens, internes en médecine ou en pharmacie
– Infirmiers, paramédicaux
– Scientifiques, métiers de la recherche, de l’entreprise du médicament
– Représentants des autorités de régulation
– Représentants d’associations
– Autres professions : sur dossier
