Actualités pharmaceutiques

Cette rubrique rassemble les actualités pharmaceutiques utiles à la pratique : accès dérogatoires, informations sur les ruptures de stock, arrêts de commercialisation, nouveautés réglementaires, ou encore articles de fond. Une veille régulièrement mise à jour pour rester informé des évolutions concernant les traitements.

  • Vous trouverez ici la liste des médicaments en accès dérogatoire.

    Si vous souhaitez plus d’informations sur l’aspect règlementaire, retrouvez-les dans AnDDI’Pharm Actu 1.

  • BioMarin Pharmaceutical a annoncé les résultats de son essai pivot de Phase 3 (ENERGY 3) évaluant le BMN 401 (une thérapie de remplacement enzymatique sous-cutanée) chez des enfants âgés de 1 à 12 ans atteints de déficit en ENPP1, une maladie génétique rare et évolutive qui touche les vaisseaux sanguins, les tissus mous et les os.

    L’étude a révélé des résultats contrastés, atteignant l’un de ses deux critères d’évaluation co-principaux :

    Le succès biologique : Le traitement a entraîné une augmentation statistiquement significative des concentrations de pyrophosphate inorganique (PPi) dans le plasma jusqu’à la 52e semaine, confirmant l’activité pharmacodynamique de la molécule.

    L’échec clinique : Aucun bénéfice clinique correspondant n’a été observé sur les scores radiographiques (Radiographic Global Impression of Change – RGI-C), un marqueur essentiel pour évaluer l’évolution du rachitisme chez l’enfant. De plus, aucun signal positif n’a été relevé sur les critères secondaires liés à la croissance ou à la sévérité de la maladie.

    Le traitement a néanmoins été globalement bien toléré, sans nouveaux signaux d’alerte concernant la sécurité.

    Bien que déçue que la correction du biomarqueur ne se soit pas traduite par une amélioration clinique concrète, la direction de BioMarin analyse actuellement l’ensemble des données pour déterminer les prochaines étapes du programme. – 18/06/2026

    Décision d’accès précoce.

    Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité KYGEVVI (doxécitine et doxribtimine) dans l’indication « traitement des patients pédiatriques et adultes avec un déficit en thymidine kinase 2 (TK2d) confirmé génétiquement et dont l’âge d’apparition des symptômes est inférieur ou égal à 12 ans » – 18/06/2026

    Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité KOSELUGO (sélumétinib) dans l’indication « En monothérapie dans le traitement des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables liés à la neurofibromatose de type 1 (NF1) chez les patients pédiatriques âgés de 1 an à moins de 7 ans pour lesquels le traitement est instauré entre 1 an et moins de 2 ans ». – 18/06/2026

    • Publication de Mesures additionnelles de réduction du risque (MARR) pour XURTA (Dimésylate de lisdexamphétamine) qui est indiqué dans le cadre d’une prise en charge globale du trouble déficit de l’attention avec ou sans hyperactivité (TDAH) – 22/05/2026
    • Ontozry (cénobamate) nouvelles conditions de surveillance hépatique suite à des cas d’atteintes hépatiques sévères. 12/05/2026
    • Tegretol 20 mg/ml suspension buvable –Restriction d’utilisation chez les nouveau-nés, en raison de la concentration de l’excipient propylène glycol dépassant le seuil recommandé. 12/05/2026

    • Nouveauté thérapeutique dans l’Ataxie-télangiectasie

      Les résultats de l’étude de Phase III (IB1001-303) marquent une étape décisive pour le traitement de l’ataxie-télangiectasie (A-T), une maladie neurodégénérative rare débutant dès l’enfance. Développée par la société Intrabio, la levacétylleucine (N-acétyl-L-leucine) est un acide aminé modifié. Déjà autorisée pour la maladie de Niemann-Pick de type C (Aqneursa®), elle confirme aujourd’hui son potentiel pour stabiliser les fonctions neurologiques dans l’A-T.

      L’étude internationale de phase III a porté sur 60 patients (adultes et enfants dès 4 ans) selon un protocole croisé en double aveugle contre placebo.

      • Efficacité motrice (Critère principal) : Une amélioration significative a été observée sur l’échelle SARA (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia). Le score a diminué de 1,92 point sous traitement, contre seulement 0,14 point sous placebo.
      • Réduction du handicap : L’échelle ICARS montre une réduction de la perte d’autonomie de 4,22 points (vs 1,69 pour le placebo).
      • Universalité des résultats : L’efficacité s’est avérée constante, quels que soient l’âge, le sexe ou le stade initial de la maladie du patient.
      • Tolérance : Le profil de sécurité est excellent ; aucun effet indésirable grave n’a été signalé durant l’étude.

      Fort de ces données robustes, Intrabio a officiellement sollicité une demande d’extension d’indication auprès des autorités de santé américaines (FDA) et européennes (EMA) en mars 2026. Si elle est approuvée, la levacétylleucine pourrait devenir un pilier de la prise en charge de cette pathologie lourdement invalidante.

      Pour plus d’informations : ClinicalTrials.eu

      05/05/2026

    • Essai thérapeutique dans le syndrome d’ANGELMAN –
      Ultragenyx évalue actuellement la sécurité et l’efficacité du GTX-102 chez les personnes présentant un syndrome d’Angleman et des génotypes avec ou sans délétion, ainsi que dans d’autres groupes d’âge, dans le cadre de l’essai clinique Aurora.
      Le recrutement des participants a commencé aux États-Unis et en Europe. La France devrait participer à l’étude, avec des centres d’étude à Paris et à Marseille. Pour le moment, le laboratoire n’envisage pas d’ouvrir d’autres centres dans d’autres villes.
      Vous trouverez tous les détails concernant l’étude, y compris les critères d’inclusion et d’exclusion ainsi que la liste des pays participants,       sur le site web officiel des essais cliniques.
      Le laboratoire nous informe que vous pouvez les contacter directement à l’adresse :       TrialRecruitment@ultragenyx.com pour toute question ou information complémentaire concernant l’essai clinique ou la procédure d’inscription. – 19/03/2026
    • Nouvel accès précoce KOSELUGO / Sélumétinib – En monothérapie dans le traitement des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables liés à une neurofibromatose de type 1 (NF1) chez les patients adultes – 05/03/2026 
    • EVRYSDI (risdiplam) – Amyotrophie spinale – Avis favorable au remboursement en ville et à l’hôpital uniquement dans « le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients avec un diagnostic clinique de SMA de Type 1, Type 2 ou Type 3 ou avec une à quatre copies du gène SMN2. » – Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM (à savoir les patients avec un diagnostic clinique d’amyotrophie spinale de Type 4) – 06/03/2026 
    • Myopathie de Duchenne: les oligonucléotides antisens casimersen et golodirsen n’atteignent pas le critère principal en phase III – 03/11/2025
    • XURTA (lisdexamphétamine) – Trouble Déficitaire de l’Attention avec ou sans Hyperactivité (TDAH) chez l’adulte et l’enfant âgé de 6 ans et plus – 16/10/2025

  • Afin de vous tenir à jour, voici les disponibilités des produits de santé de type médicaments (ANSM) ainsi qu’un zoom sur les psychotropes : Actualité – Point de situation sur l’approvisionnement en médicaments psychotropes en France au 5 février 2026 – ANSM

     

    TENSIONS D’APPROVISIONNEMENT

    RUPTURES DE STOCK

    • Teralithe 250 mg, comprimé sécable – Carbonate de lithium – Prévention des rechutes des troubles bipolaires et des états schizo-affectifs intermittents, traitement curatif des états d’excitation maniaque ou hypomaniaque (mise à jour 22/04/2026).
    • Strattera – Atomoxetine – AAC pour le TDAH (mise à jour 16/04/26).

     

    ARRÊT DE COMMERCIALISATION

    Arrêt définitif de commercialisation du Strattera (Laboratoire Lilly)

    Le laboratoire Lilly a cessé la production mondiale du Strattera (tous dosages et formes) pour des raisons commerciales, et non de sécurité. Depuis le 27 février 2026, le médicament n’est plus disponible pour les nouveaux traitements ni pour les renouvellements.

    • Alternatives disponibles (AAC) : vous pouvez solliciter une Autorisation d’Accès Compassionnel pour les génériques Atomoxetin Stada ou Atomoxetin Zentiva (disponibles en gélules, incluant les dosages 80 mg et 100 mg).
    • Forme buvable : aucune alternative n’est disponible pour cette forme.
    • Gestion des stocks : les demandes d’AAC pour le Strattera ne seront validées que si la PUI dispose de stocks résiduels ou peut s’approvisionner auprès d’un autre établissement.
    • Pour toute nouvelle initiation, assurez-vous que le stock couvre l’intégralité de la durée du traitement ; sinon, privilégiez d’emblée les alternatives citées.

    Toutes les informations sont sur le site de l’ANSM Liste des spécialités en accès dérogatoire – Strattera – ANSM

  • AnDDI-Treat

    Consciente de l’importance du développement des essais thérapeutiques à l’avenir, la filière AnDDI-Rares souhaite rendre lisible un réseau national de plateformes compétentes pour les essais thérapeutiques dans le domaine des maladies rares