DIU Maladies Rares : Comprendre les particularités de la conception et de la conduite d’un essai thérapeutique

LA FORMATION

Objectif et compétences acquises au terme de la formation

Savoir comment construire et mener un essai thérapeutique pour les maladies rares :
 Connaitre l’environnement des maladies rares et des essais thérapeutiques
 Savoir analyser et critiquer un protocole
 Connaitre les méthodologies et outils utiles (types d’essai, outils statistiques, etc.) pour la construction d’un essai
 Comprendre les étapes qui mènent de la recherche fondamentale à la recherche clinique
 Connaitre les bases règlementaires liées aux essais thérapeutiques dans les MR (autorisation, enregistrement, surveillance) et les spécificités pédiatriques
 Etre sensibilisé au financement (budget) pour la conduite d’un essai clinique
 Connaitre les outils pour l’évaluation médico-économique (viabilité clinique et économique)
 Etre sensibilisé au repositionnement de médicament dans les MR
 Etre sensibilisé à la dimension éthique et sociétale liée à la recherche sur les MR, (essai pédiatriques, coût d’un médicament, etc.)

Pré-programme

 Module e-learning 1 : Les bases fondamentales (à partir du 1er oct. 2023)
 Module présentiel 1 : Concept de l’essai thérapeutique en maladies rares (Lyon – 2 jours – 14 et 15 novembre 2023)
 Module e-learning 2 : Recherche translationnelle : du développement pré-clinique aux essais thérapeutiques (nov. 2023)
 Module e-learning 3 : Bases réglementaires spécifiques aux essais thérapeutiques en maladies rares (dec 2023-janv 2024)
 Module e-learning 4 : Evaluations de la viabilité clinique et économique d’un projet médicament rares (fev. 2024)
 Module présentiel 2 : Cycle de vie de l’essai thérapeutique en maladies rares (Focus des 23 FSMR) (Lille – 13 au 15/03/2024)
 Module présentiel 3 : Enjeux éthiques et sociétaux (Dijon – 13 au 15/05/2024)
 Module présentiel 4 : Analyse de cas pratiques et validation des acquis (Marseille – 1 jour – juin 2024)

MODALITES

Public

 Médecins, pharmaciens, internes en médecine ou en pharmacie
 Infirmiers, paramédicaux
 Scientifiques, métiers de la recherche, de l’entreprise du médicament
 Représentants des autorités de régulation
 Représentants d’associations
 Autres professions : sur dossier

Organisation pédagogique

Volume horaire : 105h d’enseignements

Composition : 4 modules de e-learning et 4 modules de présentiels

Pré-inscription : Jusqu’au 29 septembre 2023

Le DIU est organisé sur une année universitaire.
Cette formation de 105 h alterne des modules de e-learning et des modules présentiels (Lyon, Lille, Dijon) pour permettre le partage d’expérience et les travaux pratiques.

Tarifs

 Droits pédagogiques : 1 300 € en formation continue, 500 € en formation initiale
 Droits administratifs : selon les tarifs définis annuellement par le CA de l’Université / le Ministère

Validation de la formation

 La participation à l’ensemble des enseignements est obligatoire (aux séminaires et séances interactives
 QCM de validation pour chaque modules de e-learning
 Exposé oral à la suite d’une session de travaux pratiques de validation des acquis.

Coordonnateurs du diplôme

Pr Laurence FAIVRE – UFR des Sciences de Santé Dijon 
Pr Marc BARDOU – UFR des Sciences de Santé Dijon
Pr Eric HACHULLA – Faculté de médecine de Lille 
Pr Alexandre BELOT – Université Lyon 1 
Dr Sébastien VIEL – Université Lyon 1
Pr Olivier BLIN – Université Aix-Marseille

Comité scientifique

Laurence Faivre, Marc Bardou, Eric Hachulla, Alexandre Belot, Salma Kotti, Olivier Blin, Anne-Catherine Perroy, Bertrand Fontaine, Pierre Levy, Jean-Hugues Trouvin
Représentant des entreprises du médicament (LEEM) : Antoine Ferry, Nathalie Schimdely
Représentant des instances réglementaires : Alban Dhanani
Représentants des associations de patients (Hélène Berrue-Gaillard, Alliance Maladies Rares, Serge Braun, AFM)
Autres représentants de filières de Santé Maladies rares (FSMR) : Geneviève Baujat, Massimiliano Rossi, Justine Bacchetta, Frédéric Gottrand, Olivier Sitbon, Marc Michel, Maxime Luu, Jean-Marie Jouannic

Formation portée par les Universités de Dijon, Lille, Lyon et Marseille en collaboration avec les filières de santé maladies rares AnDDI-Rares et FAI2R.