Actualités pharmaceutiques

Vous trouverez ici la liste des médicaments en accès dérogatoire.

Si vous souhaitez plus d’informations sur l’aspect règlementaire, retrouvez-les dans AnDDI’Pharm Actu 1.

• Essais cliniques : une thérapie génique expérimentale pour le traitement du syndrome de Pitt Hopkins – 25/02/2026
• Fenfluramine / Fintepla 2,2 mg/ml, solution orale – Mesures additionnelles de réduction du risque – 23/02/2026
• MELATONINE UNIMEDIC PHARMA (mélatonine buvable) – Avis favorable au remboursement – Insomnie d’endormissement chez les enfants et les adolescents âgés de 6 à 17 ans présentant un trouble déficitaire de l’attention avec hyperactivité TDAH lorsque les mesures d’hygiène de sommeil ont été insuffisantes – 20/02/2026
• VOQUILY (mélatonine buvable) – Avis favorable au remboursement – Insomnie d’endormissement chez les enfants et les adolescents âgés de 6 à 17 ans présentant un trouble déficitaire de l’attention avec hyperactivité TDAH lorsque les mesures d’hygiène de sommeil ont été insuffisantes – 20/02/2026
• DUVYZAT (givinostat) – Avis défavorable au remboursement – Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés de 6 ans et plus – 12/02/2026
• Point de situation sur l’approvisionnement en médicaments psychotropes en France au 5 février 2026 – 11/02/2026 
• SLENYTO (mélatonine) – Avis favorable au remboursement – Insomnie liée à des troubles neurogénétiques chez les enfants et les adolescents de 2 à 18 ans – 05/02/2026
• Nouvel accès précoce pour Elosulfase alfa / VIMIZIM indiqué pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IV A ou syndrome de Morquio A – 12/01/2026
• Nouvel accès précoce pour une molécule ayant montré des bénéfices dans la maladie de Hunter (MPSII) (Pabinafusp alfa / Izcargo, 10 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion) – 23/12/2025
• Nouvel accès précoce dans le syndrome de Rett (Trofinetide / Daybue 200 mg/mL, solution buvable) – 19/12/2025
• Accès précoce à des médicaments présumés innovants : pour un pari mieux éclairé – 19/12/2025
• Accélérer l’autorisation des essais cliniques multinationaux : les autorités compétentes nationales européennes lancent l’approche FAST-EU – 12/12/2025

• ADAFLEX (mélatonine) : Avis favorable au remboursement dans l’insomnie chez les enfants et les adolescents – 21/11/2025 
• La FDA dévoile un nouveau processus d’homologation pour les traitements personnalisés dans les maladies rares – 13/11/2025
• Approvisionnement en médicaments psychotropes – 10/11/2025
• Myopathie de Duchenne: les oligonucléotides antisens casimersen et golodirsen n’atteignent pas le critère principal en phase III – 03/11/2025
• Arrêt du CPC Slenyto – 27/10/2025
• Psychostimulants – Dossier thématique – ANSM – 23/10/2025
• XURTA (lisdexamphétamine) – Trouble Déficitaire de l’Attention avec ou sans Hyperactivité (TDAH) chez l’adulte et l’enfant âgé de 6 ans et plus – 16/10/2025
• Résultats cliniques comparatifs de Nusinersen et de la thérapie génique dans l’atrophie musculaire spinale de type 1 – 08/10/2025
• Syndromes Kosaki/Penttinen – 19/09/2025
• Clozapine (Leponex et ses génériques) : mise à jour des recommandations de surveillance de la numération formule leucocytaire (NFL) pour le risque d’agranulocytose – 08/09/2025
• TDAH de l’adolescent – 11/07/2025
• Psychostimulants : Dossier thématique – 27/06/2025
• Amyotrophie spinale (SMA) – 21/05/2025
• Édition génétique in vivo spécifique à un patient pour traiter une maladie génétique rare – 15/05/2025
• Maladie de Sanfilippo – 14/04/2025
• Maladie de Steinert – 10/04/2025 

Afin de vous tenir à jour, voici les disponibilités des produits de santé de type médicaments (ANSM) ainsi qu’un zoom sur les psychotropes : Actualité – Point de situation sur l’approvisionnement en médicaments psychotropes en France au 5 février 2026 – ANSM

TENSIONS D’APPROVISIONNEMENT

• Tension d’approvisionnement à partir du 30/09/2025 : Xenpozyme 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion – [olipudase alfa] – traitement enzymatique substitutif des manifestations non neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes. (mise à jour du 23/02/2026).
• Tension d’approvisionnement à partir du 08/06/2023 – Méthylphénidate Viatris LP, comprimé à libération prolongée – Trouble Déficitaire de l’Attention avec Hyperactivité (TDAH) (mise à jour du 09/02/2026).
• Tension d’approvisionnement concernant les spécialités Elvanse 20 mg, gélule et Elvanse 30 mg, gélule (Lisdexamphetamine). Dans ce contexte, et afin de garantir la continuité de traitement pour les patients déjà sous Elvanse, les nouvelles initiations de traitement pour ces deux présentations sont suspendues. Pour rappel, les spécialités Elvanse 40 mg, gélule et Elvanse 50 mg, gélule ne sont plus disponibles (mise à jour du 26/02/2026).

RUPTURES DE STOCK

• Teralithe 250 mg, comprimé sécable – Carbonate de lithium – Prévention des rechutes des troubles bipolaires et des états schizo-affectifs intermittents, traitement curatif des états d’excitation maniaque ou hypomaniaque (mise à jour 09/02/2026).
• Strattera – Atomoxetine – AAC pour le TDAH (mise à jour 03/02/2026).