Actualités pharmaceutiques

Vous trouverez ici la liste des médicaments en accès dérogatoire.

Si vous souhaitez plus d’informations sur l’aspect règlementaire, retrouvez-les dans AnDDI’Pharm Actu 1.

• Essai thérapeutique dans le syndrome d’ANGELMAN –

  Ultragenyx évalue actuellement la sécurité et l’efficacité du GTX-102 chez les personnes présentant un syndrome d’Angleman et des génotypes avec ou sans délétion, ainsi que dans d’autres groupes d’âge, dans le cadre de l’essai clinique Aurora.

  Le recrutement des participants a commencé aux États-Unis et en Europe. La France devrait participer à l’étude, avec des centres d’étude à Paris et à Marseille. Pour le moment, le laboratoire n’envisage pas d’ouvrir d’autres centres dans d’autres villes.

  Vous trouverez tous les détails concernant l’étude, y compris les critères d’inclusion et d’exclusion ainsi que la liste des pays participants, sur le site web officiel des essais cliniques.

  Le laboratoire nous informe que vous pouvez les contacter directement à l’adresse : TrialRecruitment@ultragenyx.com pour toute question ou information complémentaire concernant l’essai clinique ou la procédure d’inscription. – 19/03/2026

• Nouvel accès précoce KOSELUGO / Sélumétinib – En monothérapie dans le traitement des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables liés à une neurofibromatose de type 1 (NF1) chez les patients adultes – 05/03/2026 

• EVRYSDI (risdiplam) – Amyotrophie spinale – Avis favorable au remboursement en ville et à l’hôpital uniquement dans « le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients avec un diagnostic clinique de SMA de Type 1, Type 2 ou Type 3 ou avec une à quatre copies du gène SMN2. » – Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM (à savoir les patients avec un diagnostic clinique d’amyotrophie spinale de Type 4) – 06/03/2026 

• TENTIN (dexamphétamine) – Trouble déficitaire de l’Attention avec Hyperactivité (TDAH) – Avis favorable au remboursement dans « le cadre d’une prise en charge globale du trouble du déficit de l’attention avec ou sans hyperactivité (TDAH) chez les enfants et les adolescents âgés de 6 à 17 ans lorsque la réponse à un traitement antérieur par le méthylphénidate est jugée cliniquement insuffisante » – 06/03/2026 

• TUZULBY (chlorhydrate de méthylphénidate) – Trouble du Déficit de l’Attention avec ou sans Hyperactivité (TDAH) – Avis favorable au remboursement en ville et à l’hôpital dans le cadre d’une prise en charge globale du trouble du déficit de l’attention avec ou sans hyperactivité (TDAH) chez les enfants et adolescents âgés de 6 à 17 ans lorsque les mesures correctives seules s’avèrent insuffisantes – 06/03/2026 

• Essais cliniques : une thérapie génique expérimentale pour le traitement du syndrome de Pitt Hopkins – 25/02/2026
• Fenfluramine / Fintepla 2,2 mg/ml, solution orale – Mesures additionnelles de réduction du risque – 23/02/2026
• MELATONINE UNIMEDIC PHARMA (mélatonine buvable) – Avis favorable au remboursement – Insomnie d’endormissement chez les enfants et les adolescents âgés de 6 à 17 ans présentant un trouble déficitaire de l’attention avec hyperactivité TDAH lorsque les mesures d’hygiène de sommeil ont été insuffisantes – 20/02/2026
• VOQUILY (mélatonine buvable) – Avis favorable au remboursement – Insomnie d’endormissement chez les enfants et les adolescents âgés de 6 à 17 ans présentant un trouble déficitaire de l’attention avec hyperactivité TDAH lorsque les mesures d’hygiène de sommeil ont été insuffisantes – 20/02/2026
• DUVYZAT (givinostat) – Avis défavorable au remboursement – Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés de 6 ans et plus – 12/02/2026
• Point de situation sur l’approvisionnement en médicaments psychotropes en France au 5 février 2026 – 11/02/2026 
• SLENYTO (mélatonine) – Avis favorable au remboursement – Insomnie liée à des troubles neurogénétiques chez les enfants et les adolescents de 2 à 18 ans – 05/02/2026
• Nouvel accès précoce pour Elosulfase alfa / VIMIZIM indiqué pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IV A ou syndrome de Morquio A – 12/01/2026
• Nouvel accès précoce pour une molécule ayant montré des bénéfices dans la maladie de Hunter (MPSII) (Pabinafusp alfa / Izcargo, 10 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion) – 23/12/2025
• Nouvel accès précoce dans le syndrome de Rett (Trofinetide / Daybue 200 mg/mL, solution buvable) – 19/12/2025
• Accès précoce à des médicaments présumés innovants : pour un pari mieux éclairé – 19/12/2025
• Accélérer l’autorisation des essais cliniques multinationaux : les autorités compétentes nationales européennes lancent l’approche FAST-EU – 12/12/2025

• ADAFLEX (mélatonine) : Avis favorable au remboursement dans l’insomnie chez les enfants et les adolescents – 21/11/2025 
• La FDA dévoile un nouveau processus d’homologation pour les traitements personnalisés dans les maladies rares – 13/11/2025
• Approvisionnement en médicaments psychotropes – 10/11/2025
• Myopathie de Duchenne: les oligonucléotides antisens casimersen et golodirsen n’atteignent pas le critère principal en phase III – 03/11/2025
• Arrêt du CPC Slenyto – 27/10/2025
• Psychostimulants – Dossier thématique – ANSM – 23/10/2025
• XURTA (lisdexamphétamine) – Trouble Déficitaire de l’Attention avec ou sans Hyperactivité (TDAH) chez l’adulte et l’enfant âgé de 6 ans et plus – 16/10/2025
• Résultats cliniques comparatifs de Nusinersen et de la thérapie génique dans l’atrophie musculaire spinale de type 1 – 08/10/2025
• Syndromes Kosaki/Penttinen – 19/09/2025
• Clozapine (Leponex et ses génériques) : mise à jour des recommandations de surveillance de la numération formule leucocytaire (NFL) pour le risque d’agranulocytose – 08/09/2025
• TDAH de l’adolescent – 11/07/2025
• Psychostimulants : Dossier thématique – 27/06/2025
• Amyotrophie spinale (SMA) – 21/05/2025
• Édition génétique in vivo spécifique à un patient pour traiter une maladie génétique rare – 15/05/2025
• Maladie de Sanfilippo – 14/04/2025
• Maladie de Steinert – 10/04/2025 

Afin de vous tenir à jour, voici les disponibilités des produits de santé de type médicaments (ANSM) ainsi qu’un zoom sur les psychotropes : Actualité – Point de situation sur l’approvisionnement en médicaments psychotropes en France au 5 février 2026 – ANSM

TENSIONS D’APPROVISIONNEMENT

• Tension d’approvisionnement à partir du 30/09/2025 : Xenpozyme 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion – [olipudase alfa] – traitement enzymatique substitutif des manifestations non neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes. (mise à jour du 23/02/2026).

• Tension d’approvisionnement à partir du 13/11/2025 – Méthylphénidate EG LP, comprimé à libération prolongée – Trouble Déficitaire de l’Attention avec Hyperactivité (TDAH) (mise à jour du 31/03/2026).

• Tension d’approvisionnement concernant les spécialités Elvanse 20 mg, gélule et Elvanse 30 mg, gélule (Lisdexamphetamine). Dans ce contexte, et afin de garantir la continuité de traitement pour les patients déjà sous Elvanse, les nouvelles initiations de traitement pour ces deux présentations sont suspendues. Pour rappel, les spécialités Elvanse 40 mg, gélule et Elvanse 50 mg, gélule ne sont plus disponibles (mise à jour du 26/02/2026).

RUPTURES DE STOCK

• Teralithe 250 mg, comprimé sécable – Carbonate de lithium – Prévention des rechutes des troubles bipolaires et des états schizo-affectifs intermittents, traitement curatif des états d’excitation maniaque ou hypomaniaque (mise à jour 09/02/2026).
• Strattera – Atomoxetine – AAC pour le TDAH (mise à jour 27/03/26 ).

ARRÊT DE COMMERCIALISATION

Arrêt définitif de commercialisation du Strattera (Laboratoire Lilly)

Le laboratoire Lilly a cessé la production mondiale du Strattera (tous dosages et formes) pour des raisons commerciales, et non de sécurité. Depuis le 27 février 2026, le médicament n’est plus disponible pour les nouveaux traitements ni pour les renouvellements.

• Alternatives disponibles (AAC) : vous pouvez solliciter une Autorisation d’Accès Compassionnel pour les génériques Atomoxetin Stada ou Atomoxetin Zentiva (disponibles en gélules, incluant les dosages 80 mg et 100 mg).

• Forme buvable : aucune alternative n’est disponible pour cette forme.

• Gestion des stocks : les demandes d’AAC pour le Strattera ne seront validées que si la PUI dispose de stocks résiduels ou peut s’approvisionner auprès d’un autre établissement.

• Pour toute nouvelle initiation, assurez-vous que le stock couvre l’intégralité de la durée du traitement ; sinon, privilégiez d’emblée les alternatives citées.

Toutes les informations sont sur le site de l’ANSM Liste des spécialités en accès dérogatoire – Strattera – ANSM