Réseau de plateformes d’essais thérapeutiques
Consciente de l’importance du développement des essais thérapeutiques à l’avenir, la filière AnDDI-Rares souhaite rendre lisible un réseau national de plateformes compétentes pour les essais thérapeutiques dans le domaine des maladies rares
Les investigateurs de ces centres compétents pourraient être sollicités en premier lieu pour la mise en place d’essais thérapeutiques par l’industrie, ou par d’autres investigateurs souhaitant mettre en place un essai thérapeutique académique ou mixte.
Le réseau AnDDI-Treat
| Ville | Essai thérapeutique | Titre | Investigateur principal | Fiche Centre |
|---|---|---|---|---|
| Ville | Essai thérapeutique | Titre | Investigateur principal | Fiche Centre |
| Dijon | Adulte |
FRAGXIS : A randomized, double-blind, 12- week, parallel group, placebo-controlled study of the efficacy and safety of RO4917523 in patients with Fragile X Syndrome |
Non (Roche) | En savoir plus |
| Dijon | Adulte | MARFAN-SARTAN : Study of the Efficacy of Losartan on Aortic Dilatation in Patients With Marfan Syndrome (NCT00763893) | Non (Bichat) | En savoir plus |
| Dijon | Adulte / Pédiatrique | PROMISE : Sirolimus Effect on Hypertrophic Syndromes Related Gene PIK3CA (clinical trial : NCT02443818) Ages Eligible for Study: 3 Years to 65 Years |
Oui | En savoir plus |
| Nancy | Pédiatrique |
EFFE : Folinic Acid in Children With Autism Spectrum Disorders (clinical trial NCT02551380) |
Oui | En savoir plus |
| Lille | Adulte |
XFRA : Safety and Efficacy of AFQ056 in Adolescent Patients With Fragile X Syndrome (NCT01357239) |
Non | En savoir plus |
| Lille | Adulte / Pédiatrique |
PROMISE : Sirolimus Effect on Hypertrophic Syndromes Related Gene PIK3CA (clinical trial : NCT02443818) |
Non (Dijon) | En savoir plus |
| Lyon | Adulte / Pédiatrique | CLEMATIS: A multi-center, randomized, double blind, placebo-controlled study of the efficacy, safety and tolerability of ro5186582 in adults and adolescents with down syndrome | Non (Roche) | En savoir plus |
| Lyon | Adulte / Pédiatrique | WILLIAMS : Efficacy of Minoxidil in Children With Williams-Beuren Syndrome (NCT00876200) | Non (CIC Lyon) | En savoir plus |
| Lyon | Adulte | FRAGXIS : A randomized, double-blind, 12- week, parallel group, placebo-controlled study of the efficacy and safety of RO4917523 in patients with Fragile X Syndrome. | Non (Roche) | En savoir plus |
| Lyon | Pédiatrique |
BP29589 : A multicenter, longitudinal, non-drug study to asses the suitability of neurocognitive tests and functioning scales for the measurement of cognitive and functioning changes in children with down syndrome |
Non (Roche) | En savoir plus |
| Saint-Etienne | Adulte / Pédiatrique | CLEMATIS : A multi-center, randomized, double blind, placebo-controlled study of the efficacy, safety and tolerability of ro5186582 in adults and adolescents with down syndrome. | Non (Roche) | En savoir plus |
| Saint-Etienne | Pédiatrique |
BP29589 : A multicenter, longitudinal, non-drug study to asses the suitability of neurocognitive tests and functioning scales for the measurement of cognitive and functioning changes in children with down syndrome |
Non (Roche) | En savoir plus |
| Marseille | Adulte | PROGERIA : Protocole de traitement de la Progeria de Hutchinson-Gilford par l’association de Pravastatine et d’acide Zoledronique | Oui | En savoir plus |
| Marseille | Adulte | FRAGXIS : A randomized, double-blind, 12- week, parallel group, placebo-controlled study of the efficacy and safety of RO4917523 in patients with Fragile X Syndrome. | Non (Roche) | En savoir plus |
| Nice | Adulte | Cure-FXS : Targeting Rho-signalling, a new therapeutic avenue in fragile X syndrome | Oui | En savoir plus |
| Montpellier | Adulte / Pédiatrique | CLEMATIS : A multi-center, randomized, double blind, placebo-controlled study of the efficacy, safety and tolerability of ro5186582 in adults and adolescents with down syndrome. | Non (Roche) | En savoir plus |
| Montpellier | Adulte | FRAGXIS : A randomized, double-blind, 12- week, parallel group, placebo-controlled study of the efficacy and safety of RO4917523 in patients with Fragile X Syndrome. | Non (Roche) | En savoir plus |
| Montpellier | Pédiatrique |
BP29589 : A multicenter, longitudinal, non-drug study to asses the suitability of neurocognitive tests and functioning scales for the measurement of cognitive and functioning changes in children with down syndrome |
Non (Roche) | En savoir plus |
| Poitier | Adulte / Pédiatrique |
WILLIAMS: Efficacy of Minoxidil in Children With Williams-Beuren Syndrome (NCT00876200) |
Non (CIC Lyon) | En savoir plus |
| Bordeaux | Pédiatrique |
BP29589 : A multicenter, longitudinal, non-drug study to asses the suitability of neurocognitive tests and functioning scales for the measurement of cognitive and functioning changes in children with down syndrome |
Non (Roche) | En savoir plus |
| Bordeaux | Adulte / Pédiatrique | RUBIVAL : Rubinstein-Taybi Syndrome: Functional Imaging and Therapeutic Trial (NCT01619644) Ages Eligible for Study : 6 Years to 21 Years |
Oui | En savoir plus |
| Rennes | Adulte | MARFAN-SARTAN : Study of the Efficacy of Losartan on Aortic Dilatation in Patients With Marfan Syndrome (NCT00763893) | Non | En savoir plus |
| Rennes | Pédiatrique | RASTAT : Treatment with HMG-CoA reductase inhibitor (simvastatin) of growth and bone abnormalities in children with Noonan syndrome: a phase III randomised, double-blind, placebo-controlled therapeutic trial (NCT02713945) | Non (Bichat) | En savoir plus |
| Tours | Adulte | FRAGXIS : A randomized, double-blind, 12- week, parallel group, placebo-controlled study of the efficacy and safety of RO4917523 in patients with Fragile X Syndrome. | Non (Roche) | En savoir plus |
| Paris - RDB | Adulte / Pédiatrique |
ACTFRIE : Effect of Pioglitazone Administered to Patients With Friedreich's Ataxia: Proof of Concept |
Oui | En savoir plus |
| Paris - PSL | Adulte | CYSRETT : Evaluation de l’efficacité de la Cystéamine chez les patientes atteintes d’un syndrome de Rett | Oui | En savoir plus |
| Paris - PSL | Adulte | LDPAS : Evaluation de l'efficacité de la LDopa chez les patients atteints d’un syndrome d’Angelman | Oui | En savoir plus |
